体内CAR-T突破癌症治疗瓶颈

CAR-T疗法，一种通过改造患者免疫细胞来精准“击杀”癌细胞的前沿技术，正因高昂价格和复杂流程难以普及。这种被称为“120万一针”的个性化治疗，需从患者体内提取T细胞，在体外进行基因编辑后再回输，整个过程耗时2至4周，成本极高。目前全球上市的CAR-T产品均为自体定制，导致产能有限、等待时间长，真正能接受治疗的患者不足少数。为突破瓶颈，行业正加速转向“通用型”方案——异体CAR-T和更具颠覆性的体内CAR-T。

后者被视为下一代细胞治疗的关键方向。与传统方式不同，体内CAR-T无需体外操作，而是通过静脉注射将携带CAR基因的载体直接送入人体，在体内完成T细胞改造。这一模式省去了复杂的制备与冷链运输环节，大幅降低成本和使用门槛。更关键的是，它像普通药物一样可批量生产、即用即取。近年来，阿斯利康、吉利德等药企纷纷投入超30亿美元布局该领域。中国也在临床探索中走在前列：多项研究在多发性骨髓瘤和系统性红斑狼疮患者中取得积极成果，显示出良好安全性和疗效。尽管递送精准度、表达持久性等问题仍待攻克，但其“药品化”趋势已现。未来，体内与传统CAR-T或将长期共存，一场关乎技术突围与患者可及性的变革，正在加速展开。