基因疗法致患者死亡，Rocket Pharma试验被叫停

美国FDA因患者死亡暂停Rocket Pharma的Danon病基因疗法临床试验。患者在治疗后出现毛细血管渗漏综合征并发症，最终因急性全身性感染去世。此事件导致公司股价盘中暴跌超60%。Rocket正在调查一种新加入的免疫抑制剂是否与副作用相关，已有两名服用该药物的患者表现出类似症状。首席执行官Gaurav Shah表示，将评估新药对免疫反应的影响。

基因疗法的安全性再次引发关注。分析师Andrew Tsai指出，此类疗法中的严重安全事件难以预测，为投资带来挑战。今年3月，Sarepta Therapeutics的肌肉萎缩症基因疗法也曾致一名青少年死亡。尽管暂停试验，Rocket仍对RP-A501项目保持信心，并正与FDA沟通以尽快恢复试验。William Blair分析师认为，若能优化安全方案，项目仍有希望继续推进，但投资者目前普遍担忧其安全性问题。