中国首款戈谢病药物戈芮宁获批上市

北海康成自主研发的戈芮宁获批上市，这是中国首个本土戈谢病酶替代疗法药物。戈谢病是一种罕见遗传病，患病率极低，主要通过酶替代疗法治疗。此前国内仅有两款进口药物，年治疗费高达百万且未进医保。戈芮宁定价预计比现有疗法低至少50%，大幅降低患者负担。其成功源于技术创新，产量提升超110倍，质量也有显著提高。

这款药物还是中国首个通过生物制品分段生产检查的创新药，借助政策试点，生产环节灵活分配，加快了上市速度。作为“罕见病港股第一股”，北海康成计划将酶技术平台扩展到其他罕见病药物，并积极准备戈芮宁的医保谈判，同时推动产品出海，让更多患者受益于更便宜的治疗方案。