全球首个定制化基因编辑疗法取得成功

CRISPR基因编辑技术迎来重大突破。美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学团队成功为一名9.5个月大的罕见遗传病患儿开发出定制化体内治疗药物。这款药物基于新一代碱基编辑器和精准引导RNA，封装于脂质纳米颗粒中递送至肝细胞。治疗数月后，患儿血氨浓度等指标显著改善，神经系统未受进一步损害，展现出初步疗效。然而，由于肝穿刺活检风险过高，医生暂未明确宣布“治愈”。这一成果标志着人类首次实现单个患者量身定制的基因编辑疗法，为无有效治疗方案的罕见病提供了新希望。

CRISPR技术历经三代发展，以其高效、精确、低成本的优势成为主流。2023年，首款CRISPR基因编辑药物Casgevy获批上市，用于治疗镰状细胞病。全球多款CRISPR疗法正处研发阶段，国内企业如邦耀生物、瑞风生物等在β-地中海贫血领域取得进展。尽管临床价值已被证实，但基因疗法复杂耗时且价格高昂，例如Casgevy定价达220万美元。目前，该类药物主要针对罕见病，支付端与保险的结合成为商业化关键环节。