中国创新药加速走向世界

8月8日，“创新免疫治疗临床转化研究高峰论坛”在上海举行，多位专家围绕小分子药物创新、中药现代化转化及免疫治疗临床突破展开讨论，揭示中国创新药在差异化赛道上的突围路径。

中国科学院院士马大为指出，药物研发始终离不开化学，从天然产物中挖掘原创分子，是中国创新药实现“从0到1”突破的关键。当前，全球已上市药物中超过70%为小分子化合物，其在合成、口服便利性及成本控制方面优势明显，成为各国竞相布局的重点。在中药现代化方面，马大为提出三条路径：提取单一有效成分转化为西药、建立多成分标准化体系、保留中医个性化诊疗模式，其中前两者更具产业化前景。

王宏林教授团队从中药乳香中提取出高纯度活性成分AKBA，并通过化学修饰得到靶向更强的衍生物CKBA，突破了传统中药提取难、成药难的瓶颈。CKBA软膏在白癜风二期临床试验中表现良好，尤其在儿童群体中复色改善率达55%，显著高于传统疗法，填补了儿童白癜风治疗空白。

当前，中国小分子药物产业链日趋成熟，CRO、CMO企业服务能力提升，政策支持持续加码，为天然产物药物研发提供坚实支撑。马大为认为，中国创新药快速发展的背后，是资本回流、服务外包、审评提速与集采倒逼四大因素共同推动。目前已有5个中国创新药获FDA批准，2024年创新药出海首付款达50亿美元，标志中国创新药正走向世界前列。

在临床需求驱动下，越来越多企业开始聚焦“未被满足”的治疗领域。广东泰恩康董事长郑汉杰表示，选择白癜风和玫瑰痤疮作为研发方向，正是因患者基数大、治疗手段有限。许爱娥指出，现有白癜风药物多为超说明书使用，疗效有限、复发率高，而CKBA软膏在长期使用中表现出良好安全性，有望成为患者维持治疗的新选择。

马大为强调，高利润来源于“创造价值”，而非简单制造。未来中国创新药的国际化路径，一方面可在相同靶点上寻找差异化临床效果，另一方面则可从天然产物出发，通过表型筛选倒推靶点，打造具有中国特色的创新体系。