小分子药物助力中药现代化

8月8日，“创新免疫治疗临床转化研究高峰论坛”在上海举行，多位专家围绕小分子药物、中药现代化与免疫治疗等热点议题展开深入交流，揭示中国创新药在差异化赛道上的突围方向。

当前，小分子药物仍是全球新药研发的主力，占已上市药物七成以上。相比生物制剂，其在合成、口服便利性与成本控制方面更具优势。中国科学院院士马大为指出，从阿司匹林到青蒿素，药物研发始终围绕化学展开。如今，结合天然产物与化学合成的小分子药物正成为差异化竞争的重要路径。在中药现代化方面，他提出提取活性成分、规范多成分标准、保留个性化诊疗等三条路径，强调化学手段能解决中药成分分离与定量问题，使其疗效获得科学验证。

在研发实践方面，王宏林教授团队从中药乳香中提取出高纯度活性成分AKBA，并通过化学修饰获得更优衍生物CKBA，突破提取瓶颈，使传统中药具备成药潜力。该成果已在白癜风治疗中显现成效。数据显示，中国约有2000-3000万白癜风患者，现有药物缺乏针对性，副作用明显。CKBA软膏在二期临床中表现出良好安全性和耐受性，尤其在儿童患者中效果显著，填补了治疗空白。

论坛还指出，中国小分子药物的发展得益于风投资金、CRO服务、审评提速与医保机制优化等多重因素。马大为表示，已有5个国产创新药获美国FDA批准，2024年创新药出海首付款达50亿美元，标志中国创新药走向全球前列。未来，围绕临床需求、从天然产物出发的差异化路径，将是中国在全球药物竞争中脱颖而出的关键。