中国创新药加速走向全球

8月8日，“创新免疫治疗临床转化研究高峰论坛”在上海举行，多位专家围绕小分子药物创新、中药现代化转化及免疫治疗临床突破展开讨论，揭示了中国创新药在差异化赛道上的突围思路。

中国科学院院士马大为指出，药物研发始终离不开化学手段。当前全球已上市药物中，超七成是小分子化合物，因其口服便捷、成本可控，仍为各国重点布局方向。过去，阿司匹林、青蒿素等药物均源自天然产物，通过化学方法优化结构、提升药效，至今仍具生命力。在生物制剂同质化加剧的背景下，结合天然产物与化学合成的小分子药物正成为差异化竞争的关键路径。

在中药现代化方面，马大为提出三条路径：一是提取中药中的单一有效成分转化为西药；二是通过标准化流程和双盲实验验证多成分疗效；三是保留中医个性化诊疗，但难以产业化。他强调，化学手段能解决中药成分分离与定量难题，为传统中药的科学化提供支撑。

上海交通大学教授王宏林团队便是这一路径的实践者。他们从传统中药乳香中提取出高纯度活性成分AKBA，并通过化学修饰获得靶向更强的CKBA。乳香已有两千年使用历史，但因提取难度大，长期未能成药，直到化学技术突破瓶颈，才真正具备成药潜力。

近年来，中国小分子药物产业链逐步成熟，CRO、CMO企业服务能力提升，研发周期大幅缩短。政策层面，审评审批提速、资金支持、医保准入机制优化，也为创新药商业化打通关键环节。马大为总结，中国创新药崛起得益于风投资金吸引人才回流、CRO服务降低门槛、审批效率提升以及带量采购倒逼转型。

当前，中国已有5个创新药获美国FDA批准，2024年创新药出海首付款达50亿美元，显示中国创新药已走向全球前列。王宏林团队将CKBA从银屑病转向白癜风研究，正是基于临床未满足需求。数据显示，CKBA软膏在二期临床中表现出良好安全性与耐受性，儿童患者联合治疗改善率达55%，填补了治疗空白。

杭州市第三人民医院许爱娥指出，中国约有2000-3000万白癜风患者，其中六成在20岁前发病，四成在12岁以下。现有治疗手段有限，复发率高，副作用明显，临床急需特效药。CKBA不仅短期改善明显，还可长期使用，降低复发风险，患者依从性良好。

企业端也正加快布局。广东泰恩康董事长郑汉杰表示，选择白癜风与玫瑰痤疮作为研发方向，正是因患者基数大、需求迫切、治疗手段有限。其投资决策建立在疗效验证基础上，坚信解决临床痛点才能实现社会与商业双赢。

马大为强调，高利润来源于“创造价值”，而非简单“制造价值”。未来，中国小分子药的国际化路径，既可在相同靶点上寻找差异化效果，也可从天然产物出发，通过表型筛选倒推靶点，走出中国特色的创新之路。