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美国糖尿病协会年会上,福泰制药宣布了一项针对严重Ⅰ型糖尿病的实验性疗法进展。12名接受Zimislecel全剂量输注的患者中,10人不再需要注射胰岛素,其余两人用量大幅减少。所有患者在治疗90天后未再发生严重低血糖事件。这款药物通过将干细胞转化为胰岛细胞,帮助调节血糖水平。目前,Zimislecel已获美国FDA快速通道等资格认定,若后续研究积极,公司计划明年提交审批。
然而,选择这种疗法并非没有代价。患者需终生服用免疫抑制剂药物,防止新细胞被免疫系统破坏。相比传统胰岛素注射,这是一次艰难的取舍。该疗法背后,是生物学家道格·梅尔顿博士30年的不懈努力。从儿子确诊Ⅰ型糖尿病开始,他转向胚胎干细胞研究,最终创办Semma公司,并于2019年被福泰制药收购。这项突破为全球200万Ⅰ型糖尿病患者带来希望,但也提醒人们关注免疫抑制带来的长期风险。
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