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美国糖尿病协会年会上,福泰制药宣布一款治疗严重Ⅰ型糖尿病的实验性疗法取得突破。12名接受Zimislecel全剂量输注的患者中,10人不再需要注射胰岛素,其余两人剂量大幅降低。所有患者在治疗90天后均未发生严重低血糖事件。这款药物通过将干细胞转化为胰岛细胞,静脉输注后定植于胰腺以调节血糖水平。若研究持续积极,公司计划明年向FDA提交申请。Zimislecel已获多国监管机构快速通道资格。
然而,患者需终生服用免疫抑制剂以保护新细胞,这增加了感染和患癌风险。相比传统胰岛素注射,选择Zimislecel意味着在两种生活方式之间权衡。此次进展也标志着生物学家道格·梅尔顿博士30年的努力终于结出硕果。从儿子确诊Ⅰ型糖尿病开始,他转向胚胎干细胞研究,克服资金限制和技术难题,最终将研究成果推向市场。他的团队正探索基因工程方法,希望培育出无需免疫抑制的细胞。
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