基因疗法Elevidys因患者死亡事件安全性受质疑

生物制药公司Sarepta的基因疗法Elevidys因第二名患者死亡引发关注。该疗法是FDA批准的唯一治疗杜氏肌营养不良症的基因药物，适用于能够行走和不能独立活动的患者。然而，近期两名患者因急性肝功能衰竭去世，其中一名为青少年。Sarepta已暂停向非门诊患者运送药物，并与监管机构合作制定新治疗计划，以抑制免疫过度反应。

尽管已有900多名患者接受治疗，但两起死亡事件让Elevidys的安全性受到质疑。分析人士认为，这可能增加未来杜氏肌营养不良症基因疗法的审批难度。此前，FDA基因疗法监管部门负责人曾质疑Elevidys的批准。无独有偶，Rocket Pharma的Danon病基因疗法也因患者死亡导致临床试验被叫停，基因疗法领域面临更严格的审视。