中国罕见病药物发展取得新进展

我国罕见病药物发展取得进展，但仍面临巨大挑战。目前中国已确认的罕见病超过1400种，患者人数超2000万。尽管国家陆续发布两批罕见病目录，收录207种疾病，并批准188种相关药物上市，但与实际需求相比仍有较大差距。截至2024年底，68种罕见病的126种药物纳入医保，为患者带来希望。

多项政策助力改善现状。2024年政府工作报告强调加强罕见病研究与用药保障。国务院先后出台文件加快审评审批流程，降低进口关税。地方层面，《上海市药品和医疗器械管理条例》减少药检量，推动药物更快惠及患者。备受期待的丙类目录预计年内发布，将为高价值创新药提供新通道，结合商业保险形成多元化支付体系，进一步提高药物可及性。专家建议在实施过程中重视真实世界研究，确保用药安全有效。